21〜23塩基程度の二本鎖RNA．RNA干渉を介して相補的な配列をもつmRNAを分解し，遺伝子の発現を抑制する．2001年には，化学合成したsiRNAがヒトの細胞においてRNA干渉を引き起こすことが明らかとなり，遺伝子機能を抑制するツールとして基礎研究や臨床研究において広く利用されている．（実験医学増刊3917より）

核酸医薬　本領を発揮する創薬モダリティ

新たな作用機序を生む核酸のサイエンスから、新薬・ワクチン承認をもたらした核酸修飾・DDS技術、難治性疾患治療への挑戦まで

横田隆徳／編